鄭州源創(chuàng)基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學(xué)博士后趙輝，歸國創(chuàng)辦的國家高新技術(shù)企業(yè)。擁有97項(xiàng)知識產(chǎn)權(quán)及實(shí)用技術(shù)，業(yè)務(wù)遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區(qū)。
2025年6月21日，是第25個(gè)世界漸凍人日。這一天亦是夏至，象征著“以溫暖解凍生命”。
漸凍癥：困在軀殼中的生命
漸凍癥，學(xué)名為肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），是一種極為殘酷的神經(jīng)退行性疾病。患者的大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元會逐漸退化死亡，就像被冰雪凍住一樣，身體的肌肉無法接收到運(yùn)動(dòng)信號，進(jìn)而失去運(yùn)動(dòng)能力。從四肢無力、無法行走，到影響控制呼吸和吞咽的肌肉，患者被困在自己身體的“牢籠”里，眼睜睜看著身體機(jī)能一點(diǎn)點(diǎn)喪失，最終走向呼吸衰竭等嚴(yán)重后果。
漸凍癥的發(fā)病率相對較低，大約為每年2-3例/10萬人。然而，這種疾病一旦發(fā)病，進(jìn)展迅速，患者平均生存期僅為3-5年。漸凍癥不僅給患者帶來身體上的極大痛苦，還給患者家庭帶來沉重的經(jīng)濟(jì)和心理負(fù)擔(dān)。
干細(xì)胞療法：從替代到保護(hù)的多元突破
傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)對于漸凍癥的治療手段相對有限，只能在一定程度上緩解癥狀、延緩病情進(jìn)展，但無法從根本上改變疾病進(jìn)程。然而，干細(xì)胞療法不斷發(fā)展，為漸凍癥帶來了新的曙光和希望。
干細(xì)胞治療漸凍癥的核心機(jī)制體現(xiàn)為四大作用：
細(xì)胞替代：干細(xì)胞具有分化為多種細(xì)胞類型的能力，可以替代受損或死亡的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，恢復(fù)神經(jīng)功能。這些新生的神經(jīng)元能夠重新建立神經(jīng)連接，有望使患者失去的運(yùn)動(dòng)功能得到一定程度的恢復(fù)。
營養(yǎng)因子遞送：干細(xì)胞能夠分泌多種神經(jīng)營養(yǎng)因子，這些因子可以支持神經(jīng)細(xì)胞的存活和功能維持，抑制神經(jīng)元的退化，并促進(jìn)受損神經(jīng)組織的修復(fù)和再生，改善神經(jīng)微環(huán)境，為神經(jīng)細(xì)胞的再生和恢復(fù)創(chuàng)造有利條件。
免疫調(diào)節(jié)：漸凍癥的發(fā)病與神經(jīng)炎癥反應(yīng)密切相關(guān)，干細(xì)胞具有免疫調(diào)節(jié)作用，能夠通過減少炎癥因子的釋放、抑制免疫細(xì)胞的過度活化等方式，減輕神經(jīng)炎癥，降低免疫系統(tǒng)對運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的損傷，進(jìn)而減緩疾病的進(jìn)展。
歸巢性：干細(xì)胞具有歸巢特性，能夠遷移至受損的神經(jīng)組織部位，精準(zhǔn)地發(fā)揮作用，分化為所需的細(xì)胞類型，促進(jìn)神經(jīng)功能的恢復(fù)和神經(jīng)傳導(dǎo)通路的重建。
臨床突破：從癥狀改善到生存期延長
2025年5月19日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細(xì)胞療法 Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期臨床試驗(yàn)中取得關(guān)鍵進(jìn)展。
試驗(yàn)過程：該研究性療法針對進(jìn)展緩慢的肌萎縮側(cè)索硬化癥患者亞群。在之前的 1/2 期臨床試驗(yàn)中，將兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑對比，對患者進(jìn)行評估。而此次III期臨床試驗(yàn)（ALSummit）招募了約115名在兩年內(nèi)確診且病情以每月約1個(gè)ALSFRS-R分點(diǎn)進(jìn)展的成年人，旨在通過更大規(guī)模的患者群體和更長時(shí)間的隨訪來驗(yàn)證療法的有效性和安全性。
試驗(yàn)結(jié)果：最終數(shù)據(jù)顯示，Neuronata-R可顯著改善患者功能狀態(tài)，并有效降低神經(jīng)絲輕鏈蛋白（NfL）等神經(jīng)損傷標(biāo)志物水平。在1/2期臨床試驗(yàn)中，該療法顯著減緩了病情進(jìn)展，且至少持續(xù)六個(gè)月。
總結(jié)
目前干細(xì)胞療法在漸凍癥疾病中仍處于不斷發(fā)展和完善階段，但隨著臨床試驗(yàn)的不斷推進(jìn)和研究的深入，相信未來干細(xì)胞療法將為漸凍癥患者帶來更多的福音，讓他們能夠擺脫疾病的束縛，重新?lián)肀篮蒙睢?/span>
https://alsnewstoday.com/news/slow-progressing-als-patients-see-gains-function-survival-neuronata-r/