鄭州源創(chuàng)基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學(xué)博士后趙輝，歸國(guó)創(chuàng)辦的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)。擁有97項(xiàng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)及實(shí)用技術(shù)，業(yè)務(wù)遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區(qū)。
類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎（RA）是一種困擾全球數(shù)千萬(wàn)人的慢性自身免疫性疾病。患者的免疫系統(tǒng)錯(cuò)誤地將自身關(guān)節(jié)的滑膜組織當(dāng)作“敵人”進(jìn)行猛烈攻擊，導(dǎo)致關(guān)節(jié)持續(xù)發(fā)炎、滑膜異常增生，進(jìn)而一步步侵蝕軟骨和骨骼。這不僅帶來(lái)長(zhǎng)期的疼痛和腫脹，最終還可能導(dǎo)致關(guān)節(jié)功能喪失甚至殘疾，嚴(yán)重影響著患者的生活質(zhì)量。
長(zhǎng)期以來(lái)，臨床主要依靠非甾體抗炎藥、糖皮質(zhì)激素和改善病情抗風(fēng)濕藥（DMARDs）等傳統(tǒng)藥物治療RA。然而，對(duì)于約20%-30%的中重度患者來(lái)說(shuō)，這些藥物效果有限。更令人擔(dān)憂(yōu)的是，長(zhǎng)期使用還可能帶來(lái)代謝紊亂（如血糖升高、骨質(zhì)疏松）、感染風(fēng)險(xiǎn)增加甚至藥物耐受性等問(wèn)題。因此，醫(yī)學(xué)界迫切需要更安全有效的新型治療策略。
近日，西北工業(yè)大學(xué)醫(yī)學(xué)研究院團(tuán)隊(duì)在國(guó)際知名期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇重要的綜述報(bào)告，系統(tǒng)梳理了間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）在RA治療中的最新研究進(jìn)展，為這一頑疾帶來(lái)了新的曙光。
間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）是一類(lèi)存在于骨髓、脂肪、臍帶等多種組織中的多功能細(xì)胞，它們正成為RA治療領(lǐng)域冉冉升起的新星。其核心治療潛力在于兩大“天賦”：
1.免疫系統(tǒng)的“調(diào)停者”：MSCs能夠分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），有效抑制過(guò)度活躍的免疫細(xì)胞（如T細(xì)胞、B細(xì)胞），并減少促炎因子（如TNF-α、IL-6）的產(chǎn)生，平息“炎癥風(fēng)暴”。更重要的是，它們能促進(jìn)具有抑制作用的調(diào)節(jié)性T細(xì)胞（Treg）的活性，同時(shí)抑制促炎的Th17細(xì)胞，幫助重建失衡的免疫系統(tǒng)，恢復(fù)免疫耐受。
2.組織修復(fù)的“促進(jìn)者”：除了調(diào)節(jié)免疫，MSCs還能分泌多種促進(jìn)組織修復(fù)和再生的生物活性因子，間接幫助修復(fù)受損的關(guān)節(jié)組織（如促進(jìn)軟骨和骨修復(fù)）。它們還能抑制破壞骨骼的破骨細(xì)胞的活性，起到保護(hù)關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)的作用。
《Harnessing mesenchymal stem/stromal cells-based therapies for rheumatoid arthritis: mechanisms, clinical applications, and microenvironmental interactions》報(bào)告中指出，截至2024年初，全球已有17項(xiàng)關(guān)于MSCs治療RA的臨床試驗(yàn)注冊(cè)在案。雖然大多數(shù)研究仍處于探索階段（I/II期為主），但取得的成果令人鼓舞：
聚焦難治患者：超過(guò)80%的試驗(yàn)專(zhuān)門(mén)針對(duì)那些對(duì)傳統(tǒng)藥物反應(yīng)不佳的難治性RA患者，MSCs為這些患者帶來(lái)了新的希望。
臍帶來(lái)源MSCs成為主力：其中，臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSCs） 因其來(lái)源相對(duì)便捷、倫理爭(zhēng)議小、免疫原性低等優(yōu)勢(shì)，成為目前臨床試驗(yàn)中最常使用的類(lèi)型（約占23.5%）。
療效數(shù)據(jù)支持：一項(xiàng)納入172名活動(dòng)性RA患者的I/II期臨床試驗(yàn)顯示，單次輸注UC-MSCs能顯著降低患者的疾病活動(dòng)度評(píng)分，改善生活質(zhì)量評(píng)分，關(guān)鍵炎癥指標(biāo)（如C反應(yīng)蛋白CRP、類(lèi)風(fēng)濕因子RF、TNF-α、IL-6）也同步下降。令人驚喜的是，長(zhǎng)期隨訪(fǎng)（最長(zhǎng)3年）表明這種療效可以持續(xù)，患者的血沉（ESR）、CRP、RF以及更具特異性的抗環(huán)瓜氨酸肽抗體（抗CCP抗體）水平都顯示出持續(xù)改善。
聯(lián)合治療增效顯著：研究還發(fā)現(xiàn)，MSCs與其他療法聯(lián)用可能效果更佳。例如，當(dāng)MSCs聯(lián)合干擾素-γ（IFN-γ）治療時(shí)，臨床有效率從單用MSCs的53.3%大幅提升至驚人的93.3%，患者的各項(xiàng)臨床指標(biāo)和免疫平衡狀態(tài)（如Treg/Th17細(xì)胞比例）恢復(fù)得更快、更顯著。
間充質(zhì)干細(xì)胞憑借其獨(dú)特的“免疫調(diào)節(jié)+組織修復(fù)”雙重能力，為攻克類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎開(kāi)辟了一條充滿(mǎn)前景的新途徑。現(xiàn)有的研究，尤其是在治療難治性RA方面，已經(jīng)為其安全性和初步療效提供了有力的證據(jù)支持。
當(dāng)然，要將這一療法更廣泛地應(yīng)用于臨床，仍有一些關(guān)鍵挑戰(zhàn)需要克服，例如進(jìn)行更大規(guī)模的III期臨床試驗(yàn)以確證療效和長(zhǎng)期安全性，以及制定標(biāo)準(zhǔn)化的方案。但隨著基礎(chǔ)研究與臨床實(shí)踐的不斷深入，以及多學(xué)科領(lǐng)域的緊密協(xié)作，間充質(zhì)干細(xì)胞療法有望在不遠(yuǎn)的將來(lái)，真正從實(shí)驗(yàn)室走向廣大患者的病床，為飽受類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎折磨的人們點(diǎn)亮長(zhǎng)期緩解病痛、重獲關(guān)節(jié)自由活動(dòng)的希望之光！
https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-025-04495-z
https://mp.weixin.qq.com/s/OZgXW6OPO4mHWLmORdsd6g